速递 | 持续缓解!Editas公布CRISPR基因编辑疗法积极数据

作者：药明康德
▎药明康德内容团队编辑

Editas Medicine今天宣布其在研CRISPR基因编辑疗法EDIT-301的初步安全性和疗效积极数据，这些数据来自于临床1/2期RUBY试验的首批四名镰状细胞贫血病（SCD）患者，以及在临床1/2期EdiTHAL试验中接受治疗的首名输血依赖性β地中海贫血症（TDT）患者。



EDIT-301是一种在研的细胞疗法，用于治疗SCD和TDT。EDIT-301由来自患者的CD34+造血干细胞和祖细胞构成，这些细胞在γ珠蛋白基因（HBG1和HBG2）启动子处被具高度特异性、效率性的工程化AsCas12a核酸酶编辑。源自EDIT-301 CD34+细胞的红细胞表现出持续增加的胎儿血红蛋白生产，这可能为严重SCD和TDT患者提供一次性、持久的治疗效果。

在RUBY试验中，患者1和患者2在使用EDIT-301治疗后五个月达到正常的血红蛋白水平，且两位患者在十个月和六个月的随访中都保持了正常的血红蛋白水平。同时，在这些患者中亦持续观察到大于40%的胎儿血红蛋白水平。RUBY试验中的患者3和患者4在分别三个月和两个月的随访中显示总血红蛋白和胎儿血红蛋白的增加，这些现象与前两位患者所见的相似。所有四位在RUBY试验接受治疗的患者，从接受治疗以来也都没有产生血管闭塞性事件（VOEs）。

另一方面，在EdiTHAL试验首位患者中观察到成功的中性粒细胞和血小板植入，并在输液后一个半月，观察到患者的应答情形与前四名RUBY试验患者相似。

EDIT-301在RUBY试验的四名患者和EdiTHAL试验的首名患者中，展现良好的耐受性，显示出与使用白消安（busulfan）清髓性预处理和自体造血干细胞移植一致的安全特征。在使用EDIT-301后，没有发生严重的不良事件，且没有观察到与EDIT-301治疗相关的不良事件。



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参考资料：

[1] Editas Medicine Announces Positive Initial EDIT-301Safety And Efficacy Data From The First Four Patients Treated In The RUBY TrialAnd The First Patient Treated In The EdiTHAL Trial. Retrieved June 9, 2023 fromhttps://ir.editasmedicine.com/news-releases/news-release-details/editas-medicine-announces-positive-initial-edit-301-safety-and

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