恒瑞二代BTK抑制剂获FDA孤儿药资格认定

作者：医药魔方


恒瑞医药5月7日发布公告称，其子公司瑞石生物创新药Edralbrutinib片用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders，NMOSD）适应症获得了美国FDA授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。



Edralbrutinib片是一种高效、新型、不可逆的二代口服布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。2020年8月，Edralbrutinib片获批开展治疗NMOSD的临床试验。Edralbrutinib片目前针对NMOSD的II期临床研究已完成所有患者访试，正在进行数据分析。截至目前，Edralbrutinib片相关项目累计已投入研发费用约1.57亿元。

NMOSD是一种罕见的慢性、自身免疫性、中枢神经炎性脱髓鞘病变，主要累及视神经和脊髓。临床以反复发作的视神经炎和长节段横贯性脊髓炎为特征，两者可能同时发生或单独出现。NMOSD为高复发、高致残性疾病，多数患者遗留有严重的视力障碍，或肢体功能障碍、尿便障碍。

目前国内只有萨特利珠单抗注射液和伊奈利珠单抗注射液获批NMOSD适应症。数据显示，2022年萨特利珠单抗注射液和伊奈利珠单抗注射液全球销售额约为3.59亿美元。

孤儿药（Orphan Drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。

本次Edralbrutinib片获得美国FDA孤儿药资格认定后，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。

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