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作者：医药观澜
▎药明康德内容团队编辑
5月20日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，复星医药FCN-159片拟纳入优先审评，拟用于治疗2岁及2岁以上儿童1型神经纤维瘤病（NF1）相关的丛状神经纤维瘤（PN）。FCN-159是一款口服选择性MEK1/2抑制剂。根据CDE官网，这是继成人树突状细胞和组织细胞肿瘤适应症之后，FCN-159第二次被拟纳入优先审评。
截图来源：CDE官网
1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因突变所致的常染色体显性遗传病，以多发性进展性肿瘤和非肿瘤表现为特征。20％~50％的1型神经纤维瘤病表现为丛状神经纤维瘤（PN）。PN沿神经生长并累及神经多分支，多数在儿童期被诊断并在此期间生长最快，且多数逐年增大，破坏肌肉组织、骨骼组织甚至内脏，引起疼痛、功能障碍、毁容和恶变等并发症。
在NF1疾病中，RAS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）通路常发生异常，从而促进细胞增殖和肿瘤沿神经生长。MEK是已被验证的治疗NF1的靶点。
在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，研究人员公布了FCN-159在儿童NF1患者中的1/2期研究结果。截至2023年4月18日，研究者评估的意向治疗人群（ITT）总缓解率（ORR）为44.6%，中位随访8.0个月（范围6.8-15.9个月）。基线后至少进行过一次肿瘤评估的患者ORR为46.8%。11例患者（57.8%）达到疾病稳定（SD），数据截止时无患者出现疾病进展。
此外，在20例可评估患者中（即总体肿瘤疼痛基线评分≥2分且至少有一次基线后肿瘤评估），平均疼痛评分降低2.20分；与基线相比，11例患者（55.0%）的疼痛评分降低≥2分，具有临床意义，8例患者（40.0%）的评分降为0。根据研究者得出的结论，FCN-159耐受性良好，安全性可控，在儿童NF1相关PN患者中显示出良好的抗肿瘤活性。
公开资料显示，全球范围内已有多款MEK抑制剂获批上市，而其针对的适应症大多是黑色素瘤、非小细胞肺癌。司美替尼已经在中国获批治疗1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者，但尚无法完全满足目前的临床需求。
好消息是，包括FCN-159片在内的有近10款MEK抑制剂正在开发治疗I型神经纤维瘤病。希望这些新药后续临床研究进展顺利，早日为这类儿童恶性疾病带来新的治疗选择。
参考资料：
[1] 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网 . Retrieved May 20，2024, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
[2]ASCO 2023 | ORR 44.6%，FCN-159治疗儿童1型神经纤维瘤病的1/2期研究亮相ASCO2023. Retrieved July 6，2023, From https://mp.weixin.qq.com/s/dHwb8l4JK3gkGJtfaY6DSA
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