针对罕见皮肤病!皮下注射IL-36R单抗上市申请拟纳入优先审评

作者：医药观澜
▎药明康德内容团队报道

今日（6月20日），中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网最新公示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）递交的佩索利单抗注射液（皮下注射）上市申请拟纳入优先审评，拟定适应症为预防泛发性脓疱型银屑病（GPP）发作。佩索利单抗是一款选择性靶向白细胞介素-36受体（IL-36R）抗体，此前其静脉注射液已在中国获批用于治疗成人GPP发作。


截图来源：CDE官网

GPP是一种罕见的皮肤疾病。与寻常银屑病不同，该病临床表现为皮肤会广泛爆发充满脓液的水泡（脓疱），并伴有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。GPP在病程中呈反复发作或持续性发作，可能导致患者住院治疗，甚至可能伴随严重并发症危及生命，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，而疾病发作的不可预测性和严重程度极大地影响了患者的生活质量。

IL-36是树突细胞和T细胞的强效调节剂，参与树突细胞与辅助性T细胞的激活、抗原呈递和刺激促炎因子产生。研究表明，IL-36在皮肤中大量表达，并在银屑病等皮肤病发病机制中扮演重要角色。

佩索利单抗（spesolimab，BI 655130）是勃林格殷格翰开发的一款靶向IL-36R的人源化单克隆抗体。它可抑制IL-36的信号传导，阻断IL-36产生的炎症反应，从而抑制GPP的炎症信号通路，实现脓疱和皮损的快速清除，具有治疗皮肤病、掌跖脓疱病、溃疡性结肠炎等多种炎症性疾病的潜力。此前，佩索利单抗静脉注射液已在中国获批用于治疗成人GPP发作，并于近期递交用于预防GPP发作的新适应症上市申请。



此次被CDE拟纳入优先审评的是佩索利单抗皮下注射剂型的上市申请。公开资料显示，皮下注射剂型相对静脉注射使用方便，患者可自行给药，有望提高用药依从性。

2023年2月，勃林格殷格翰宣布佩索利单抗皮下注射剂型在一项2b期临床试验达到了主要和关键次要终点。这是一项名为EFFISAYIL 2的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2b期研究，旨在评估佩索利单抗皮下注射剂型阻止青少年和成人GPP发作的疗效和持续控制GPP症状的有效性和安全性。试验概要结果显示，佩索利单抗能显著预防GPP发作长达48周，其安全性数据与该药此前开展的临床试验数据呈现一致性。

勃林格殷格翰的人类药学领域负责人Carinne Brouillon博士曾在新闻稿中表示，EFFISAYIL 2的结果加强了佩索利单抗预防GPP发作的潜力，使患者能够计划他们的生活，不再担心他们的疾病。

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参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved June 20 , 2023. From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c
[2]开创行业先河！勃林格殷格翰新药圣利卓全球率先在华递交新适应症上市申请. Retrieved May 11, 2023. From https://mp.weixin.qq.com/s/jIyeG0xELbwaw1KCwc_rPQ
[3] Spesolimab meets primary and key secondary endpoint for prevention of generalized pustular psoriasis flares. Retrieved February 2, 2023, from https://www.businesswire.com/news/home/20230129005023/en
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