罕见癌症仅在孤立情况下才罕见。据估计，罕见癌症占所有癌症诊断的20%-24%。我们在靶向罕见的常见癌症亚群（例如，神经营养酪氨酸激酶受体[NTRK]融合）或甚至已知致癌基因中的特定突变亚群方面取得了巨大的进展。然而，我们在努力开发治疗方法，特别是对罕见癌症的治疗。首先，患者、患者样本和患者结果数据的获取在地理位置和医疗中心之间是分散的，导致病例报告均是孤立的，而不是对临床疾病和治疗反应的明确理解。以疾病为导向的癌症治疗进一步加剧了这种情况，这可能会稀释罕见的癌症人口。其次，分散的生态系统的本质导致了对罕见癌症（包括那些可能已经存在的其他癌症）的新疗法进行及时和稳健的临床测试非常困难。最后，由于缺乏合适的癌细胞系、类器官或原发性来源的异种移植模型，对罕见癌症的临床前研究受到了严重的限制，这使得发现新的靶点或验证治疗假说极具挑战性。最后，由于缺乏适当的癌细胞系、类器官或原始衍生异种移植模型，罕见癌症的临床前研究受到严重限制，这使得发现新靶点或验证治疗假设极具挑战性。不幸的是，对罕见癌症研究的资金有限。然而，在这方面的投资可能会带来显著的患者利益——许多罕见的癌症具有相对简单的基因组，这意味着新的治疗方法可能会产生重大的长期影响。William R. Sellers麻省理工学院和哈佛大学的布罗德研究所，以及美国的达纳-法伯癌症研究所
Cell前沿 | 癌症研究的下一个重要问题
DOI: 10.1016/j.cell.2023.01.037Also available on ScienceDirect
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