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作者：NEJM医学前沿
试验注册重要性不言而喻，它确保试验透明度和可信度，为医学进步提供坚实基础。但医学AI界一直未能明确哪些是需要注册的临床试验。
NEJM AI在2024年第4期发表社论，强调从2025年1月1日开始入组参与者的任何为确定干预措施效用而前瞻性收集人体数据的试验都需要注册才能在NEJM AI发表。
《NEJM医学前沿》在此发布该社论全文翻译。
AI干预试验务必预先注册
Trials of AI Interventions Must Be Preregistered
NEJM AI 2024;1(4)
DOI: 10.1056/AIe2400146
Drazen MJ，Haug CJ
NEJM AI的主要目标是提供信息，以提高临床医师和医疗系统利用人工智能（AI）提供安全、有效医疗服务的能力。这意味着除需要达到技术进步外，AI还必须达到与其他临床干预措施相同的临床证据标准，并且最好采用将某一工具与既定标准进行比较的随机对照试验。例如，与不使用AI情况下完成相同任务相比，检测电子健康记录中嵌入AI工具可否改善患者结局；不言而喻，此类检测不同于药物治疗效果检测。尽管复杂性有所提高，但AI仍有潜力解决现代医学所涉及的复杂信息管理任务，从而改善为患者提供的医疗服务。然而，要将这种潜力转化为经过验证的临床获益，必须遵循临床研究标准。对于希望向NEJM AI投稿的研究人员，我们已建议其遵循SPIRIT和CONSORT-AI等共识标准。今后，我们还将要求涉及AI发明的所有试验都预先注册，下文详细说明。
2004年9月，国际医学期刊编辑委员会（ICMJE）规定，临床试验必须在入组首例患者之前在公共数据库中注册，这改变了干预性医学研究的程序。如果某一研究希望ICMJE成员期刊考虑发表其研究报告，则必须进行此类注册。提出这一要求的目的很简单。为医学知识进步甘冒风险的人是临床试验中最宝贵的资源，因此，将应用其数据所研究的问题公之于众是理所应当的，这样当结果揭晓时，所有人都能清楚地看到，应用数据所研究的问题正是研究团队最初提出的问题。注册时，ICMJE将临床试验定义为“前瞻性地将人分配到干预组或对照组，以研究医疗干预与健康结局之间因果关系的研究项目”。
如今，在ICMJE表明立场近20年后，试验注册已成为临床试验人员的操作规范。世界卫生组织（WHO）设立了国际临床试验注册平台（ICTRP）。一项试验完成注册后，该平台会对提交的数据集进行编码（https://www.who.int/clinical-trials-registry-platform）。一定要谨记，试验如果想要具有临床指导意义，就必须解决明确且重要的医学问题。研究的优先级如果想要达到值得在NEJM AI发表的程度，研究人员必须证明AI干预措施可带来具有临床启示意义或指导意义的结局。
正如Isaac Kohane今年早些时候所写的那样：“使用LLM进行随机对照试验并非易事。这些模型的功能广泛，而且它们已经“看过”哪些数据不得而知，因此在狭义任务上对其所做的评估有些人为，不能完全反映临床医师或患者对其的使用情况。要确保多功能AI程序达到“临床级别”并且安全，需要临床医师、患者权益组织和众多利益相关方进行多方面合作。”无论评估采取何种形式，透明度都将是赢得读者信任的主要途径。对这些试验进行预先注册可提高透明度。
医学AI界一直未能明确哪些是需要注册的临床试验。例如，关于在电子健康记录中使用AI驱动的临床决策支持模块，目前有不同方法，可以对这些方法开展试验，以了解哪种方法可以最有效地为临床医师提供临床上可执行的计划。这属于质量改进工作还是临床试验？两者之间有重要区别，因为前者可能不需要注册，而后者需要注册。我们认识到，在二者之间划出明确界线是不可能的。但是，为避免含混不清，NEJM AI编辑部决定，任何为确定干预措施效用而前瞻性收集人体数据的试验都需要注册，即使机构审查委员会或伦理委员会认为其属于质量改进，而且无需获得各位患者同意。
因此，2025年1月1日之后开始入组患者，并且将AI干预作为临床问题解答方法组成部分的试验，如果希望NEJM AI考虑发表其最终结果，则需要在符合WHOICTRP规范的试验数据库中注册，或者向该WHO平台提供数据。这是目前所有临床试验人员和发表临床研究结果的期刊公认的标准，我们希望它未来能成为AI研究界的标准。
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