超说明书用药也称为“药品未注册用法”，是指药品使用的适应证、给药方法或剂量不在药品监督管理部门批准的说明书之内的用法，具体含义包括适应证、给药剂量、给药途径或适用人群等与药品说明书不同的用法。
药品说明书具有法律效力，超说明书用药不受法律保护，超说明书用药患者使用风险高于说明书内用药。在药物使用过程中不断有经验积累和发现，而临床试验和药品说明书更新滞后，超说明书用药有其存在的合理性和必要性。
《中华人民共和国医师法》规定医师应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药。在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。
为了保证医疗质量和医疗安全，保障患者和医生的权益，防止因用药不当引起的纠纷，根据《中华人民共和国药品管理办法》、《中华人民共和国医师法》、《医疗机构药师管理规定》、《处方管理办法》等法律法规，现对临床超说明书用药（包括麻醉药品超常规用量用药）作以下规定。本规定应以“保护患者得到当前最佳治疗的权利”为基本出发点，只适用于治疗用药品。
一、临床超说明书用药应具备以下条件
1、在影响患者生活质量或危及生命的情况下，无合理的可替代药品；
2、用药目的不是试验研究；
3、有合理的医学实践证据；
4、经医院药事管理与药物治疗学委员会及伦理委员会批准；
5、保护患者的知情权。
二、超说明书用药申请流程
1、临床科室申请：有超说明书用药需求的科室，由科室全体副高及以上职称医师集体讨论签名，向药学部临床药学科提交超说明书用药申请，并提供超说明书用药方案、可能出现的风险和有关应急预案，以及超说明书用药合理性的技术支持和证据。
超说明书用药需有充分的支持超说明书用药的循证医学证据，包括：国外药品说明书或相关政府机构发布的最新药品安全性信息、指南、专家共识等。证据级别由信息的权威性决定。
2、临床药学科初审：临床药学科对超说明书用药申请的药品品种及循证医学证据进行初步审核，包括是否医院目录内药品、申请内容是否完整和循证依据的分级。
3、医务处提交医疗质量与安全管理委员会审核：医务处将临床药学科初审通过的超说明书用药申请,提交医疗质量与安全管理委员会审核是否治疗需要，且目前尚无有效或者更好的治疗手段。
4、药事管理与药物治疗学委员会审核：通过医疗质量与安全管理委员会审核的超说明书用药申请，由药事管理与治疗学委员会审核，视用药依据的证据级别决定是否需上交医学伦理委员会审批。药事管理与药物治疗学委员会审核通过药品可以直接按规定使用。
5、医学伦理委员会审批：药事管理与药物治疗学委员会提出上交医学伦理委员会审批药品，主要为没有可替代且毒副作用较大的药品。经医学伦理委员会审批通过的药品视为备案通过，可按规定使用。
6、超说明书用药品种和目录：超说明书用药经药事管理与药物治疗学委员会和医学伦理委员会审核通过的品种，统一在医务处备案，目录保留在医务处和药学部。
三、超说明书用药处方权限及管理
1、对超说明书用药实行分级管理，经药事管理与药物治疗学委员会审核通过的药品，主治医师及以上具有处方权；经医学伦理委员会审批通过的药品，副主任医师及以上具有处方权。
2、在紧急情况下，由科主任提出超说明书使用药品申请，报大科主任同意后方可使用。超说明书用药需有详细的病程记录，在使用前与患者签署知情同意书。
3、对违反以上规定的处方，调剂药师应拒绝调配，处方按不合格处方处理，由此引发的医患纠纷、药物不良反应等后果由处方医生负责。
四、超说明书用药审核分级管理
超说明书用药备案申请凡属下列情况，可申请不经药事管理与药物治疗学委员会会议评审流程，改为简化的专家函评管理流程，即通过OA发送材料给药事管理与药物治疗学委员会成员进行函评。
1、申请的超说明书用药方案已纳入国外（主要参考美国和欧洲）说明书；国际权威学协会或组织发布的诊疗规范、临床诊疗指南；国家级学协会发布的诊疗规范、临床诊疗指南和临床路径或国家规划教材。
2、按Micromedex的Thomson分级系统，超说明书用药的有效性等级是ClassI，治疗有效的，即药物治疗方案对特定适应症的证据和（或）专家意见表明治疗有效；推荐等级是Class I，推荐，即药物治疗方案已被证实有效，推荐使用；证据等级是Category A，证据基于以下证据：随机对照试验的荟萃分析；多个、设计良好、大规模的随机临床试验。
超说明书用药申请不属于上述情况的，参加药事管理与药物治疗学委员会会议评审流程。
