【荟萃分析】实体瘤患者参加随机新药试验有多大获益和风险?

作者：指南解读




癌症患者在临床试验背景中受益于研究性药物的观点被广泛接受，许多癌症患者参加临床试验尝试新的治疗方法，渴望获得更好的生存获益。但是，临床试验中评估的大多数研究性治疗未能获得监管部门的批准，而少数获得批准的治疗往往提供的临床益处有限。2024年4月29日，美国《内科学年鉴》在线发表了一篇评述，对“www.clinicaltrials.gov”搜索的2017年-2021年间公布的128项研究性药物试验（包括靶向疗法和免疫疗法）的结果进行荟萃分析，共涉及非小细胞肺癌、乳腺癌、肝胆癌、胰腺癌、结直肠癌和前列腺癌等6种实体瘤，评估分配到实验组的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）优势以及毒性风险。



研究性药物的定义：尚未获得美国食品和药物管理局（FDA）对研究适应症完全批准的药物。
研究分析和结果：
该分析包括42项非小细胞肺癌（NSCLC）试验、37项乳腺癌试验、15项肝胆癌试验、13项胰腺癌试验、12项结直肠癌试验和10项前列腺癌试验，共涉及47050名患者。

评估的主要结果为无进展生存期（PFS），评估的次要结果为总生存期（OS）和3-5级重度不良事件。

总体而言，使用研究性药物，20%患者获得无进展生存期（PFS）改善（合并风险比[HR]，0.80），中位PFS延长1.25个月。除胰腺癌以外，其它癌症类型都有观察到PFS获益。

使用研究性药物，8%患者获得总生存期改善（HR，0.92），延长1.18个月。在非小细胞肺癌、乳腺癌和肝胆癌的试验中观察到显著的总体生存益处，但在胰腺癌、前列腺癌和结直肠癌的试验中没有观察到。

然而，研究性药物组的患者发生3-5级重度不良事件的风险要高得多（风险比[RR]，1.27），绝对风险增加7.40%。除前列腺癌外，其它癌症接受研究性药物治疗发生重度不良事件的风险均显著（RR，1.13；95% CI，0.91-1.40）。
小结：
1.总体而言，接受研究性抗癌药物治疗的实体瘤患者的无进展生存期（PFS）和总体生存期（OS）益处较小，但毒性比接受对照干预的患者高得多。

2.临床试验中评估的大多数研究性治疗未能获得监管部门的批准，而少数获得批准的治疗往往提供的临床益处可能有限。

3.参加临床试验，不会使对照组的患者处于不利地位。

4.一个有巨大突破的新疗法，往往是在长期研究中渐进性发展，很难一戳而就。

5.鼓励癌症患者参加临床研究尝试新疗法，但是对于每个癌症患者来说可供选择的时间和次数都是有限的，在符合入组条件和可及性允许的情况下，选择尝试何种新疗法应审慎选择！



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